Nos Estados Unidos, Eles Aprovaram A Intervenção Em Genes Humanos - Visão Alternativa

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Vídeo: Nos Estados Unidos, Eles Aprovaram A Intervenção Em Genes Humanos - Visão Alternativa

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Anonim

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou primeiro um medicamento para o tratamento da transtirretina amiloidose hereditária (hATTR). Isso é relatado pela Science Alert.

A droga patisiran bloqueia a síntese da proteína transtirretina mutada (TTR), que na forma normal carrega o hormônio tireoidiano trotina e a vitamina retinol. Uma proteína defeituosa contribui para o desenvolvimento da amiloidose, quando ocorre o acúmulo de um complexo proteína-polissacarídeo - amilóide - nos tecidos. As placas amilóides contribuem para a disfunção de tecidos e órgãos, incluindo o coração.

O mecanismo de supressão da atividade da transtirretina é baseado na interferência do RNA, quando a expressão de um determinado gene é suprimida por pequenas moléculas de RNA (siRNA). Esse processo começa com o corte de moléculas de RNA de fita dupla estranhas longas (pertencentes a vírus) em fragmentos separados. Essas partes são incluídas no complexo RISC, que então se liga a sequências de RNA mensageiro complementar (mRNA) e ativa sua clivagem. Isso impede o processo de tradução e a síntese da proteína que foi codificada no mRNA.

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