O notório editor CRISPR-Cas9 tornou-se um verdadeiro avanço na genética. Com sua ajuda, muitas descobertas foram feitas. Ele também lançou as bases para um fenômeno como "terapia genética". No entanto, um grupo de médicos da University of California, San Francisco, em colaboração com cientistas da University of California, Berkeley, está planejando ir mais longe e usar o editor do CRISPR como uma ferramenta de "cirurgia genômica" para curar pessoas de doenças genéticas raras.
O fato é que vários defeitos genéticos podem ser bastante raros e poucas pessoas ficam doentes com eles. Isso significa que, infelizmente, não é lucrativo desenvolver medicamentos para o tratamento dessas patologias. É claro que os desenvolvimentos nesta área não foram completamente interrompidos, mas devido à falta de financiamento estão indo "mais devagar do que gostaríamos". E é aqui que um editor de genoma é útil.
Os cientistas agora estão trabalhando com células que são afetadas por doenças como distrofia vitelimórfica e doença de Charcot-Marie-Tooth. O primeiro é um distúrbio do sistema visual que causa perda gradual da visão e o segundo é caracterizado por atrofia muscular dos membros, neuropatia e vários outros sintomas. Mas os autores escolheram essas doenças não por esse motivo, mas por serem “alvos fáceis”, já que são causadas por substituições de um único nucleotídeo em um gene. Portanto, é bastante fácil desenvolver tratamentos. Agora os cientistas estão trabalhando em várias opções de "cirurgia genômica" e, se seus experimentos forem bem-sucedidos, podemos esperar o desenvolvimento de métodos de tratamento e doenças mais graves.
Vladimir Kuznetsov
