Geneticistas dos Estados Unidos encontraram outro aplicativo para o editor de genômica CRISPR, usando-o para remover mutações de células-tronco de pessoas que sofrem de degeneração retinal.
Os geneticistas americanos anunciaram a conclusão bem-sucedida de experimentos nos quais "consertam" mutações em genes que causam degeneração retinal e cegueira usando células-tronco reprogramadas e o editor genômico CRISPR, de acordo com um artigo publicado na Scientific Reports.
“Nosso objetivo é criar uma metodologia de combate personalizado às doenças oculares. Ainda temos muito a fazer, mas acreditamos que podemos ser os primeiros a adaptar o CRISPR para o tratamento de doenças congênitas. Neste trabalho, mostramos que isso pode, em princípio, ser alcançado”, disse Stephen Tsang, da Columbia University em Nova York, EUA.
Tsang e seus colegas trabalham há vários anos para criar uma terapia genética destinada a tratar a retinite pigmentosa, uma doença hereditária que leva à destruição da retina, morte de células fotossensíveis e cegueira.
Uma das formas mais comuns de retinite, afetando até 90% dos portadores da doença, é causada por uma única mutação no gene RGPR, em que há um "erro de digitação" de apenas uma "letra" -nucleotídeo.
Tsang e seus colegas propõem combater esse tipo de retinite por meio do cultivo de células-tronco, substituindo a versão errada de RGPR nelas e convertendo-as em cones e bastonetes retinais, que são inseridos no olho do paciente e substituem as células sensíveis à luz danificadas.
Os autores do artigo foram capazes de implementar o primeiro passo nesta terapia - eles substituíram com sucesso o gene RGPR danificado sem causar danos a outros genes que cercam este fragmento de DNA, e através do cultivo de uma cultura de células-tronco semelhantes. Isso foi muito difícil de fazer, uma vez que o RGPR contém muitos fragmentos repetitivos que estão presentes em outras regiões do genoma e aos quais o CRISPR pode reagir erroneamente.
Embora os cientistas não tenham tentado transformá-los em cones, bastonetes e outras células da retina, eles dizem que é muito simples fazer isso usando os hormônios e moléculas de sinalização apropriados. Em um futuro próximo, eles tentarão fazer isso e, em seguida, transplantar células nos olhos de animais que sofrem desta forma de retinite e também ver se CRISPR / Cas9 pode ser usado para reparar outras mutações que causam degeneração retinal.
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