O relatório da Câmara de Auditoria sobre o futuro do sistema de seguro saúde, divulgado em 29 de novembro, primeiro chamou a atenção para as propostas de restrição à atividade dos médicos em exercício livre. No entanto, outro ponto importante passou despercebido. Estamos a falar do “custo de alguns novos tratamentos”, nomeadamente em oncologia, conforme indicado na página 26 do material, e do seu potencial fardo para o nosso sistema de saúde.
A terapia gênica para o câncer é citada como um exemplo específico de um procedimento caro. Trata-se de alterar certos genes em nossas células para combater doenças. Mas vamos ver o que esses tratamentos novos e supostamente promissores podem oferecer aos pacientes. E como eles podem ameaçar o sistema de seguro saúde.
A terapia gênica para fins de câncer ainda não está disponível na França, pois está em fase de avaliação. Mas dois métodos já foram aprovados nos Estados Unidos em casos de leucemia aguda. As perspectivas que eles estão abrindo despertaram o entusiasmo da Food and Drug Administration (FDA).
Em 30 de agosto, deu sinal verde para o lançamento no mercado do Kymriah pela farmacêutica suíça Novartis. O diretor da FDA, Scott Gottlieb, fez a seguinte declaração a esse respeito: "Esta decisão histórica marca um novo marco na inovação médica com a capacidade de reprogramar células de pacientes para combater o câncer mortal."
Algumas semanas depois, a permissão também foi concedida a Yescarta pelo laboratório californiano de Gilead. O chefe da FDA chamou esse método de "um novo estágio significativo no desenvolvimento de um paradigma médico completamente novo no tratamento de doenças graves".
Paixão pela terapia genética
Para entender as razões desse entusiasmo, é preciso voltar aos anos 1990. Depois dos primeiros avanços da genética humana e da decodificação do genoma na medicina, um novo horizonte se abriu: a terapia gênica.
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Em teoria, a ideia é muito simples. Visto que doenças específicas são causadas por mutações genéticas, por que não abordar diretamente essas anormalidades? Uma versão corrigida do gene defeituoso, o "gene médico", é introduzida no corpo para restaurar a função biológica afetada.
Na prática, porém, o caminho se revelou muito mais espinhoso do que o esperado. Embora a indústria da terapia genética desfrute de amplo apoio governamental, as tentativas de tratar os pacientes não foram além dos ensaios clínicos. Kymriah foi a primeira droga desse tipo a ser aprovada nos Estados Unidos. Yescarta logo em seguida.
Promessas médicas e financeiras
Mas como eles conseguiram a licença de que precisavam para entrar no mercado com apenas um mês de intervalo? Em primeiro lugar, estamos falando sobre um novo tipo de terapia genética. Ele usa células do nosso sistema imunológico, os linfócitos T, que são retirados de pacientes com câncer e geneticamente modificados em laboratório. O que há de especial aqui? Não se trata de “reparar” o DNA das células, mas de introduzir DNA adicional nelas, de modo que comecem a produzir uma substância que não é secretada naturalmente.
Essa substância pode, de alguma forma, ser descrita como quimera, já que surge da fusão de dois elementos, um deles obtido de um camundongo e o outro de uma pessoa. Os linfócitos criados desta forma (CAR-T para resposta ao antígeno quimérico T) permitem que o sistema imunológico lide com a doença. Em outras palavras, eles podem lutar contra as células cancerosas.
Em segundo lugar, os Estados Unidos autorizaram essas técnicas porque podem combater cânceres resistentes aos tratamentos existentes: leucemia linfoblástica aguda em crianças para Kymriah e adultos para Yescarta. Até este ponto, os graves efeitos colaterais da terapia genética têm dificultado seu desenvolvimento. Na França, a terapia experimental para tratar crianças imunocomprometidas foi interrompida após a leucemia em alguns pacientes. No entanto, no caso de doenças fatais incuráveis, a questão dos efeitos colaterais fica em segundo plano. Além disso, os métodos experimentais são amplamente difundidos na oncologia e as drogas altamente tóxicas há muito se tornaram comuns.
Procedimento de verificação acelerado
Finalmente, Kymriah e Yescarta passaram na verificação de prioridade, ou seja, na via rápida. No caso de se tratar de métodos de tratamento que permitem lutar contra uma doença perigosa e potencialmente fatal, eles podem obter a primeira permissão com base em dados preliminares. Tais medidas, que reduzem significativamente os riscos financeiros ao nível da comercialização, têm contribuído significativamente para atrair investidores (e são especialmente motivadas pelo facto de o mercado potencial ser muito grande).
A principal questão é se os resultados preliminares serão confirmados na prática. Além disso, é ainda mais agudo porque vários ensaios semelhantes com outros tipos de câncer foram interrompidos devido à morte de pacientes.
Kymriah e Yescarta estão surfando em uma onda de entusiasmo, tanto médico quanto financeiro. As esperanças e ansiedades associadas a elas fundamentam o que o sociólogo Pierre-Benoît Joly chama de "o regime das promessas científicas e tecnológicas". Ele estimula governos, empresas, pacientes e clínicas a investirem na ausência de resultados confiáveis e comprovados.
Um tratamento inestimável?
As mudanças médicas e científicas ocasionadas pelos novos métodos são acompanhadas por grandes transformações econômicas e políticas. O debate mais acalorado gira em torno do seguinte ponto: o preço declarado do tratamento.
Os laboratórios farmacêuticos citam um custo de US $ 475.000 por paciente para Kymriah e US $ 373.000 para Yescarta, sem contar os efeitos colaterais. Esse alto custo lança dúvidas sobre a capacidade financeira dos sistemas de saúde em diferentes países para fornecer tratamento para todos os pacientes. A propósito, esse problema surge com todos os tratamentos de câncer "inovadores".
As implicações orçamentais são até agora difíceis de avaliar. Na França, um relatório do Conselho de Assuntos Econômicos, Sociais e Ambientais, publicado em fevereiro deste ano, observou que, no total, medicamentos anticâncer “inovadores” podem exigir entre 1 e 1,2 bilhão de euros por ano. Para se ter uma ideia melhor da escala, vale lembrar que um total de 15 bilhões está sendo gasto com câncer (dados de 2014). Essa doença representa um total de 10% dos custos do sistema de seguro saúde.
Resultado garantido
Em resposta a essas preocupações, a Novartis está propondo levar a Kymriah ao mercado sob um esquema contratual (relativamente) novo: pagamento por desempenho. Se não houver "melhora" no estado do paciente em um mês, a empresa não cobrará pelo tratamento.
Essa abordagem levanta uma série de questões. O que exatamente significa "melhoria"? Remissão completa e sustentada? E por que uma avaliação de saúde deve ser feita apenas por um mês? Esses critérios estão sendo questionados por uma série de ONGs francesas, europeias e americanas que trabalham para garantir o acesso ao tratamento.
À primeira vista, o pagamento baseado no desempenho parece um princípio simples e até justo. Na verdade, ele transfere a questão do preço para outra esfera, a esfera do efeito obtido como resultado do tratamento. E sua avaliação não é óbvia o suficiente. Assim, por exemplo, os ensaios clínicos que se tornaram a chave para o sucesso de Kymriah incluíram 63 pacientes, o que de forma alguma é um grande número. Além disso, as avaliações da “vida real” ainda não foram realizadas em um ambiente clínico.
Efeitos colaterais e tratamento
Os efeitos colaterais e o custo de tratá-los são outra grande preocupação. No caso de Kymriah, exemplos como a resposta inflamatória já foram apontados. Não se esqueça dos custos da terapia, que alguns estimam em US $ 150.000-200.000.
Por fim, deve-se destacar que os poucos exemplos de remuneração por desempenho existentes no mundo, inclusive na França, ainda não correspondem às expectativas que se depositam sobre eles. Assim, por exemplo, na Itália, o estado recebeu o retorno financeiro mínimo.
Este método de regulação de preços enquadra-se perfeitamente no referido "regime de promessa de ciência e tecnologia". Tem uma economia própria, que inclui no custo o que vai além do presente e se dirige ao futuro. Nesse caso, espera-se que conquistas ainda maiores venham a seguir-se aos primeiros sucessos. Pela mesma lógica, o pagamento por desempenho visa convencer os cidadãos e as autoridades de que, se a promessa não for cumprida, nada será pedido por ela.
A nova terapia genética para o tratamento do câncer provavelmente terá sérias implicações financeiras para os sistemas de saúde na França e em outros lugares. Seja como for, é preciso discutir não só os preços, mas também a qualidade do tratamento oferecido. Essas reflexões não dizem respeito apenas aos especialistas em saúde e às administrações centrais, mas afetam diretamente os cidadãos e os pacientes.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
